Anvisa cancela registro do Elevidys, remédio de R$ 20 mi

A Anvisa e a farmacêutica Roche cancelaram, nesta segunda-feira (24), o registro do Elevidys (delandistrogeno moxeparvoveque), um dos medicamentos mais caros do mundo, com doses que podiam chegar a R$ 20 milhões.

O pedido partiu da própria Roche, que comercializa a droga no Brasil. A empresa argumentou que não há dados suficientes para atender aos requisitos regulatórios da agência.

O remédio é indicado para situações específicas da distrofia muscular de Duchenne, uma condição genética rara que provoca degeneração progressiva dos tecidos musculares e pode levar à morte. O medicamento passou o último ano sob investigações relacionadas à segurança, após casos de mortes de pacientes no exterior.

Uso já estava suspenso

O Elevidys é uma terapia gênica que ganhou registro condicional no Brasil em dezembro de 2024, mas a liberação durou pouco. Em julho de 2025, o uso, a distribuição e a venda foram suspensos, depois que a FDA, a agência regulatória dos Estados Unidos, divulgou relatos de mortes de pacientes submetidos ao tratamento no país.

No Brasil, o remédio estava liberado apenas para pacientes pediátricos deambulantes, ou seja, que ainda conseguiam caminhar sozinhos, com mutação no gene DMD. Também era necessário ter entre 4 e 7 anos.

As mortes nos Estados Unidos ocorreram em pessoas que não poderiam receber o medicamento no Brasil: adolescentes que já não andavam sem ajuda. Todos tiveram falência hepática aguda. Na época da suspensão pela FDA, também estava sob investigação uma morte suspeita de uma criança de 8 anos que recebeu o remédio no Brasil, mas não foi estabelecida relação entre o medicamento e o óbito.

Acompanhamento mantido

Mesmo com o cancelamento do registro, a Roche segue obrigada a acompanhar todos os pacientes que receberam o Elevidys no Brasil. A Anvisa destacou que a empresa deve fazer monitoramento contínuo de segurança e reportar as informações pertinentes às autoridades sanitárias brasileiras.

A doença

A distrofia muscular de Duchenne é uma condição genética rara que causa perda gradual e progressiva das funções motoras. O quadro costuma aparecer na infância e avança de forma irreversível. Na maioria dos casos, os pacientes morrem antes dos 30 anos, vítimas de falência cardíaca e respiratória.

O Elevidys surgiu como uma esperança para enfrentar a condição, pois permite a liberação da proteína distrofina, que ajuda a proteger os tecidos musculares. Porém, além dos relatos de eventos adversos fatais, a eficácia real do medicamento ainda é alvo de estudos da própria fabricante, com acompanhamentos de longo prazo.